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修飾mRNA疫苗因獲得2023年醫(yī)學(xué)和生理學(xué)諾貝爾獎(jiǎng)從而享有盛譽(yù)，mRNA疫苗有傳統(tǒng)修飾mRNA疫苗和自復(fù)制mRNA疫苗。本項(xiàng)目具有自主研發(fā)自復(fù)制mRNA腫瘤罕見病糖尿病疫苗、自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)納米遞送系統(tǒng)（LNP）、自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)自復(fù)制mRNA制備系統(tǒng)，具有全球唯一的室溫儲(chǔ)存60天的國際PCT專利以及穩(wěn)定表達(dá)一個(gè)月的自復(fù)制mRNA系統(tǒng)，中國專利50余項(xiàng)、PCT專利2項(xiàng)、日韓專利2項(xiàng)。相比傳統(tǒng)的修飾mRNA疫苗，saRNA疫苗遞送的mRNA序列中加入了可復(fù)制序列，在進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)可以像病毒一樣，能夠利用宿主細(xì)胞進(jìn)行自我復(fù)制，從而在極低劑量的情況下，實(shí)現(xiàn)抗原的高表達(dá)，達(dá)到產(chǎn)生較強(qiáng)免疫反應(yīng)的能力。自復(fù)制mRNA罕見病腫瘤疫苗的劑量為1微克，儲(chǔ)存條件為室溫60天。SaRNA具有三個(gè)重要優(yōu)勢：（1）具有更大的生產(chǎn)制造潛力，同樣的原產(chǎn)量和生產(chǎn)設(shè)備，能夠生產(chǎn)更多疫苗；（2）注射劑量低，抗原表達(dá)量高，持續(xù)時(shí)間長；（3）天然自佐劑效應(yīng)。是全球唯一一支實(shí)現(xiàn)劑量個(gè)位數(shù)和室溫儲(chǔ)存60天的自復(fù)制mRNA疫苗。目前產(chǎn)品包含治療性乙肝疫苗、治療性丁肝藥物、I型糖尿病疫苗、II型糖尿病疫苗、MS疫苗、UcarT腫瘤藥物等20余種，疫苗處于三期臨床實(shí)驗(yàn)，具備美國孤兒藥資格。 【展開】 【收起】